Varios artículos publicados en el último número del BMJ tratan sobre los medicamentos huérfanos desde diferentes perspectivas.

La legislación europea ofrece un período de exclusividad en el mercado como un incentivo para las compañías para desarrollar fármacos para enfermedades raras. Pero el precio exorbitante de los medicamentos huérfanos dificulta el acceso a los tratamientos y se proponen medidas para evitarlo.

En una carta abierta al primer ministro británico, neurólogos y pediatras expresan su preocupación y piden una revisión urgente del precio de los medicamentos huérfanos (BMJ 2010;341:1079).

En un artículo, los autores describen cómo las empresas consiguen beneficios fácilmente con la aprobación de tratamientos disponibles para enfermedades raras (BMJ 2010;341:1076-8), en contra de los intereses de los pacientes.

Aunque algunos países han intervenido, es sorprendente la falta de actuación de los gobiernos y reguladores, según los autores del editorial. Los incentivos para los medicamentos huérfanos deberían ser proporcionales a sus efectos beneficiosos (BMJ 2010;341:1059-60).

Sin competencia en el mercado, los ciudadanos deben confiar en los reguladores para evitar el precio excesivo. El derecho de competencia ofrecería una posible vía para solucionar el problema del precio de los medicamentos huérfanos (BMJ 2010;341:1084-6).