Diversos articles publicats en el darrer número del BMJ tracten sobre els medicaments orfes des de diferents perspectives.

La legislació europea ofereix un període d’exclusivitat al mercat com un incentiu per a les companyies per desenvolupar fàrmacs per a malalties rares. Però el preu exorbitant dels medicaments orfes en dificulta l’accés als tractaments i es proposen mesures per evitar-ho.

En una carta oberta al primer ministre britànic, neuròlegs i pediatres expressen la seva preocupació i demanen una revisió urgent del preu dels medicaments orfes (BMJ 2010;341:1079).

En un article, els autors descriuen com les empreses aconsegueixen beneficis fàcilment amb l’aprovació de tractaments disponibles per a malalties rares (BMJ 2010;341:1076-8), en contra dels interessos dels pacients.

Tot i que alguns països han intervingut, és sorprenent la manca d’actuació dels governs i reguladors, segons els autors de l’editorial. Els incentius per als medicaments orfes haurien de ser proporcionals als seus efectes beneficiosos (BMJ 2010;341:1059-60).

Sense competència en el mercat, els ciutadans han de confiar en els reguladors per evitar el preu excessiu. El dret de competència ofereriria una possible via per solucionar el problema del preu dels medicaments orfes (BMJ 2010;341:1084-6).