En todo el mundo, pacientes y médicos quieren acceder a los nuevos medicamentos lo más pronto posible. Esperan poder modificar enfermedades con opciones terapéuticas limitadas, o bien ofrecer fármacos más eficaces o menos tóxicos en el tratamiento de enfermedades más comunes. Los laboratorios también tienen interés en la aprobación rápida pues el acceso más rápido en el mercado genera más beneficios. En un editorial del Australian Prescriber se trata esta cuestión.

La aprobación de un nuevo medicamento es un proceso cada vez más complicado. Los diseños del ensayo clínico se han ido haciendo más complejos, y la proliferación de terapias biológicas (incluidos los medicamentos biosimilares) ha añadido complejidad al proceso de evaluación.

En los procedimientos acelerados de autorización, los fármacos para enfermedades graves se aprueban rápidamente a partir de datos limitados de ensayos clínicos o de variables subrogadas. Los antineoplásicos pueden ser aprobados según las tasas de respuesta, a menudo determinadas en períodos de tiempo relativamente cortos, en lugar de mejorar la supervivencia.

Los defensores de un acceso más rápido a los nuevos fármacos afirman que los tratamientos dirigidos, como las inmunoterapias modernas, no se ajustan a los procesos reguladores actuales. Con un mejor conocimiento de la patogenia de la enfermedad, los nuevos fármacos inmunooncológicos son evaluados en ensayos con pocos pacientes y con frecuencia con conocimiento del perfil genético del paciente, y permiten una mejor predicción de la respuesta con menos acontecimientos adversos significativos. Los críticos, en cambio, están preocupados porque es a expensas de la seguridad de los pacientes y aumentan los riesgos financieros para el individuo y la sociedad. Además, la aceptación de decisiones reguladoras para facilitar la aprobación rápida en otro país a menudo se complica por los diferentes criterios de evaluación entre ellos. También hay diferencias en la práctica clínica y la extrapolación de decisiones reguladoras a otros países puede ser peligrosa. La experiencia canadiense y norteamericana ha mostrado que los fármacos aprobados por procedimiento acelerado tenían el doble de riesgo de ser retirados del mercado o de recibir importantes advertencias de seguridad que los aprobados por procesos estándar (BJCP 2015;79:847–59; JAMA 2017;317:1854-63; BMJ 2017;358:j3837).

El acceso a los nuevos fármacos es un equilibrio entre las pruebas (relación beneficio-riesgo) y la velocidad de disponibilidad. La mejora del rigor científico de la información postmárqueting para hacer un seguimiento de la eficacia y la seguridad es primordial durante el período de autorización temporal. Si no es confirman los resultados de eficacia en la práctica clínica real o surge un problema de seguridad importante, debería suspenderse su aprobación.