A tot el món, pacients i metges volen accedir als nous medicaments al més aviat possible. Esperen poder modificar malalties amb opcions terapèutiques limitades, o bé oferir més eficàcia o menys toxicitat en el tractament de malalties més comuns. Els laboratoris també tenen interès en l’aprovació ràpida ja que l’accés més ràpid al mercat genera més beneficis. En un editorial de l’Australian Prescriber es tracta aquesta qüestió.

L'aprovació d’un nou medicament és un procés cada vegada més complicat. Els dissenys de l'assaig clínic s'han anat fent progressivament més complexos, i la proliferació de teràpies biològiques (inclosos els medicaments biosimilars) ha afegit complexitat al procés d'avaluació.

En els procediments accelerats d’autorització, els fàrmacs per a malalties greus s'aproven ràpidament a partir de dades limitades d’assaigs clínics o de variables subrogades. Els antineoplàstics poden ser aprovats segons les taxes de resposta, sovint mesurades en períodes de temps relativament curts, en comptes de millorar la supervivència.

Els defensors d'un accés més ràpid als nous fàrmacs afirmen que els tractaments dirigits, com les immunoteràpies modernes, no s'ajusten als processos reguladors actuals. Amb un millor coneixement de la patogènia de la malaltia, els nous fàrmacs immunooncològics són avaluats en assaigs amb pocs pacients i sovint amb el coneixement del perfil genètic del pacient, i permeten una millor predicció de la resposta amb menys esdeveniments adversos significatius. Els crítics, en canvi, estan preocupats perquè és a expenses de la seguretat dels pacients i augmenten els riscos financers per a l'individu i la societat. A més, l'acceptació de decisions reguladores per facilitar l'aprovació ràpida en un altre país sovint es complica pels diferents criteris d'avaluació entre ells. També hi ha diferències en la pràctica clínica i l'extrapolació de decisions reguladores a altres països pot ser perillosa. L'experiència canadenca i nord-americana ha mostrat que els fàrmacs aprovats per procediment accelerat tenien el doble de risc de ser retirats del mercat o de rebre importants advertències de seguretat que els aprovats per processos estàndard (BJCP 2015;79:847–59; JAMA 2017;317:1854-63; BMJ 2017;358:j3837).

L'accés als nous fàrmacs és un equilibri entre les proves (relació benefici-risc) i la velocitat de disponibilitat. La millora del rigor científic de la informació de postmàrqueting per fer un seguiment de l'eficàcia i la seguretat és primordial durant el període d’autorització temporal. Si no es confirmen els resultats de l'eficàcia en l'àmbit de la clínica real o sorgeix un problema de seguretat important, s'hauria de suspendre’n l’aprovació.